भारत सिकल सेल रोग (SCD) के लिए जीन थेरेपी विकसित करने के करीब है।
संबंधित तथ्य
CRISPR का उपयोग करके जीन थेरेपी विकसित करना वर्ष 2047 तक सिकल सेल रोग को समाप्त करने के भारत के मिशन का हिस्सा रहा है।
इस आनुवंशिक रक्त विकार के बारे में जागरूकता बढ़ाने और लोगों को अपनी जीवनशैली का प्रबंधन करने के तरीके के बारे में शिक्षित करने के लिए 19 जून को विश्व सिकल सेल दिवस मनाया जाता है।
सिकल सेल रोग
सिकल सेल रोग एक आनुवंशिक रक्त विकार है, जो अनुसूचित जनजातियों में उच्च प्रसार दर के साथ होता है।
यह वंशानुगत लाल रक्त कोशिका विकारों का एक समूह है।
लाल रक्त कोशिकाओं में हीमोग्लोबिन नामक प्रोटीन होता है जो ऑक्सीजन ले जाता है।
स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाएँ गोल होती हैं। SCD लाल रक्त कोशिकाओं के आकार को प्रभावित करता है, जो शरीर के सभी भागों में ऑक्सीजन ले जाती हैं।
इससे लाल रक्त कोशिकाएँ सख्त और चिपचिपी हो जाती हैं और C-आकार के उपकरण की तरह दिखने लगती हैं जिसे “सिकल” कहा जाता है।
सिकल कोशिकाएँ जल्दी समाप्त हो जाती हैं, जिससे लाल रक्त कोशिकाओं की लगातार कमी हो जाती है।
साथ ही, जब वे छोटी रक्त वाहिकाओं से होकर गुजरती हैं, तो वे रक्त प्रवाह को रोक देती हैं।
संभावित खतरे: स्ट्रोक, हृदय संबंधी समस्याएँ, किडनी संबंधी समस्याएँ और गर्भावस्था संबंधी जटिलताओं जैसी स्थितियों से संक्रमण तथा मृत्यु का खतरा बढ़ जाता है।
उपचार
इसका एकमात्र इलाज जीन थेरेपी और स्टेम सेल प्रत्यारोपण के रूप में है – दोनों ही महंगे हैं और अभी भी विकास के चरण में हैं।
रक्त आधान, जिसमें दान किए गए रक्त से लाल रक्त कोशिकाओं को निकालकर रोगी में स्थानांतरित किया जाता है, स्थायी इलाज के अभाव में यह एक विश्वसनीय उपचार है।
CRISPR-Cas9
CRISPR का अर्थ है- ‘क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स’।
Cas9, CRISPR-एसोसिएटेड प्रोटीन 9 तथा एक न्यूक्लिअस भाग है, जो DNA को काटता है।
CRISPR सिस्टम का DNA-लक्ष्यीकरण हिस्सा है, जिसमें एक RNA अणु या ‘गाइड’ होता है, जिसे पूरक ‘बेस-पेयरिंग’ के माध्यम से विशिष्ट DNA बेस से जुड़ने के लिए डिजाइन किया गया है।
CRISPR-Cas9 सिस्टम मूल रूप से बैक्टीरिया में खोजा गया था, जो आक्रमणों को नष्ट करने के लिए इस सिस्टम का उपयोग करते हैं।
यह जीनोम एडिटिंग के लिए इस्तेमाल की जाने वाली सबसे आम, सस्ती और कुशल प्रणाली है।
कैसगेवी और लाइफजेनिया: CRISPR आधारित जीन थेरेपी
वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और CRISPR थेरेप्यूटिक्स द्वारा निर्मित कैसगेवी और ब्लूबर्ड बायो द्वारा निर्मित लाइफजेनिया 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए है।
ये दोनों उपचार अलग-अलग तरीकों से काम करते हैं, हालाँकि दोनों उपचार नोबेल विजेता CRISPR/Cas9 जीनोम एडिटिंग तकनीक का उपयोग करते हैं।
कैसगेवी थेरेपी
इस थेरेपी में मरीज के रक्त स्टेम सेल का इस्तेमाल किया जाता है, जिन्हें CRISPR/Cas9 का प्रयोग करके सटीक रूप से ‘एडिट’ किया जाता है।
यह थेरेपी BCL11A नामक जीन को लक्षित करती है, जो भ्रूण से वयस्क हीमोग्लोबिन में बदलने के लिए महत्त्वपूर्ण है।
यह थेरेपी शरीर के तंत्र का उपयोग करके अधिक भ्रूण हीमोग्लोबिन का उत्पादन करती है, जिससे दोनों स्थितियों के लक्षण कम हो जाते हैं।
लाइफजेनिया थेरेपी
यह एक स्वस्थ हीमोग्लोबिन-उत्पादक जीन को वितरित करने के लिए एक वायरल भाग का उपयोग करती है।
लाइफजेनिया एक वायरस (एक लेन्टिवायरस, जो एचआईवी परिवार से संबंधित है) के टुकड़े के माध्यम से हीमोग्लोबिन-उत्पादक जीन के कार्यात्मक संस्करण को वितरित करने के लिए इसका उपयोग करके काम करता है।
SCD से निपटने के लिए सरकारी पहल
राष्ट्रीय सिकल सेल एनीमिया उन्मूलन मिशन: केंद्रीय बजट 2023 में प्रस्तुत, इस मिशन का उद्देश्य विशेष रूप से देश की जनजातीय आबादी के बीच सिकल सेल रोग से उत्पन्न महत्त्वपूर्ण स्वास्थ्य चुनौतियों का समाधान करना है।
देश भर के 17 उच्च प्रभावित राज्यों में कार्यान्वित इस कार्यक्रम का उद्देश्य सिकल सेल रोग के सभी रोगियों की देखभाल और संभावनाओं में सुधार करना है, साथ ही रोग की व्यापकता को कम करना है।
यह कार्यक्रम राष्ट्रीय स्वास्थ्य मिशन के हिस्से के रूप में एक मिशन मोड में क्रियान्वित किया जाता है, जिसका उद्देश्य वर्ष 2047 तक सिकल सेल आनुवंशिक संचरण को समाप्त करना है, जो रोग के उन्मूलन के लिए दीर्घकालिक प्रतिबद्धता दर्शाता है।
बजट 2023-24: सरकार ने आदिवासी क्षेत्रों में 40 वर्ष से कम आयु के लोगों को “विशेष कार्ड” वितरित करने की अपनी योजना की घोषणा की।
स्क्रीनिंग परिणामों के आधार पर कार्डों को विभिन्न श्रेणियों में विभाजित किया जाएगा।
मिशन को राष्ट्रीय स्वास्थ्य मिशन के तहत वित्तपोषण प्राप्त होगा।
जनजातीय मामलों के मंत्रालय (MoTA) ने जनजातीय क्षेत्रों में रोगियों और स्वास्थ्य देखभाल सेवाओं के बीच की खाई को पाटने के लिए सिकल सेल रोग सहायता कॉर्नर शुरू किया है।
यह पोर्टल एक वेब-आधारित रोगी संचालित पंजीकरण प्रणाली प्रदान करता है, जो भारत में जनजातीय लोगों के बीच सिकल सेल रोग (SCD) से संबंधित सभी सूचनाओं को एकत्रित करता है, जिसमें उन्हें रोग या लक्षण होने पर स्वयं को पंजीकृत करने के लिए एक मंच प्रदान करना भी शामिल है।
समय पर और प्रभावी कार्रवाई के लिए भारत सरकार और स्वास्थ्य देखभाल निजी और सार्वजनिक निकायों के वरिष्ठ अधिकारियों की राष्ट्रीय सिकल सेल रोग परिषद भी गठित की गई है।
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