हीमोफीलिया A के लिए जीन थेरेपी का पहला मानव नैदानिक परीक्षण

• यह विशिष्ट विभेदित रक्त कोशिकाओं (स्पेसिफिक डिफरेंशिएटेड ब्लड सेल्स) से FVIII ट्रांसजीन को व्यक्त करेगा।

जीन थेरेपी

• परिचय: 
  • जीन थेरेपी एक मरीज के DNA में त्रुटि के स्रोत को ठीक करके आनुवंशिक रोगों का उपचार करने का एक तरीका है।
  • जीन थेरेपी तकनीक डॉक्टरों को दवाओं या सर्जरी का उपयोग करने के बजाय किसी व्यक्ति के आनुवंशिक कमी को पूरा करके विकार का उपचार करने की अनुमति देती है।

• प्रक्रिया
  • एक हानिरहित वायरल या बैक्टीरियल वेक्टर का उपयोग रोगी की कोशिकाओं में सुधारात्मक जीन को ले जाने के लिए किया जाता है,
    • जहाँ जीन, रोग के उपचार हेतु आवश्यक प्रोटीन का उत्पादन करने के लिए कोशिका को निर्देशित करता है।
• लक्षित मांसपेशियाँ 
  • मांसपेशियों की कोशिकाएँ इसका सामान्य लक्ष्य होती हैं,  क्योंकि मांसपेशियों में इंजेक्ट की गई जीन थेरेपी अन्य मार्गों से शरीर में प्रवेश करने की तुलना में अधिक सुलभ हैं।
  • लेकिन मांसपेशियों की कोशिकाएँ वांछित प्रोटीन का उतनी कुशलता से उत्पादन नहीं कर सकती हैं, जितना कि जीन उसे करने का निर्देश देता है।

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