हीमोफीलिया A के लिए जीन थेरेपी

संदर्भ

हाल ही में, हीमोफीलिया A के लिए भारत का पहला मानव जीन थेरेपी परीक्षण इंस्टिट्यूट फॉर स्टेम सेल साइंस एंड रीजेनरेटिव मेडिसिन बंगलूरू (BRIC-inStem) में आयोजित किया गया था।

हीमोफीलिया A के बारे में

• हीमोफीलिया A एक दुर्लभ आनुवंशिक रक्तस्राव विकार है, जो X गुणसूत्र पर F8 जीन में उत्परिवर्तन के कारण थक्का बनाने वाले प्रोटीन फैक्टर VIII की कमी से होता है।
• यह मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है, महिलाएँ वाहक हो सकती हैं और कभी-कभी लक्षण दिखा सकती हैं यदि दोनों X गुणसूत्र उत्परिवर्तन ले जाते हैं।
• लक्षण: इसमें अत्यधिक रक्तस्राव, आसानी से चोट लगना और आंतरिक रक्तस्राव के कारण जोड़ों में दर्द शामिल है।
• उपचार: परंपरागत रूप से, उपचार में थक्के बनाने वाले कारकों को बार-बार नसों में डाला जाता है, लेकिन उन्नत चिकित्सा के बिना कोई स्थायी इलाज नहीं है।

हीमोफीलिया के लिए जीन थेरेपी के बारे में

• जीन थेरेपी एक संशोधित एडेनोवायरस वेक्टर का उपयोग करके रोगी की यकृत कोशिकाओं में F8 जीन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि (Functional Copy) पहुँचाकर संभावित इलाज प्रदान करती है।
• यह थेरेपी यकृत को आंतरिक रूप से फैक्टर VIII का उत्पादन करने का निर्देश देती है, जिससे स्रोत से थक्के की कमी को ठीक किया जा सके।
• पहली व्यावसायिक जीन थेरेपी, रोक्टेवियन को वर्ष 2023 में यू.एस. FDA द्वारा अनुमोदित किया गया था, जिसने भारत सहित इसी तरह के वैश्विक परीक्षणों के लिए एक मिसाल कायम की।
• भारत के क्लिनिकल परीक्षण, जीन थेरेपी को भारतीय जनसंख्या के लिए सुलभ और सस्ती बनाने की दिशा में एक महत्वपूर्ण मोड़ है।
• यह सफलता भारत को अगली पीढ़ी के जैव-चिकित्सा नवाचार में अग्रणी स्थान पर ला खड़ा करती है तथा जीन थेरेपी भविष्य में स्वास्थ्य सेवा और आर्थिक विकास के एक स्तंभ के रूप में उभरेगी।

जैव प्रौद्योगिकी में भारत की प्रमुख उपलब्धियाँ  भारत के बायोटेक क्षेत्र ने एक दशक में 16 गुना विस्तार किया है, जो वर्ष 2024 में 165.7 बिलियन डॉलर तक पहुँच गया है, जिसका लक्ष्य वर्ष 2030 तक 300 बिलियन डॉलर है। नई लॉन्च की गई BIO-E3 नीति जैव प्रौद्योगिकी के माध्यम से अर्थव्यवस्था, रोजगार और पर्यावरण को बढ़ाने पर केंद्रित है। जैव प्रौद्योगिकी विभाग (विज्ञान और प्रौद्योगिकी मंत्रालय) द्वारा जैव प्रौद्योगिकी अनुसंधान और नवाचार परिषद (BRIC) की स्थापना ने 14 स्वायत्त संस्थानों को एकीकृत किया, जिससे नवाचार और सहयोग में तेजी आई। बायोटेक्नोलॉजी इंडस्ट्री रिसर्च असिस्टेंस काउंसिल का इंस्टिट्यूट फॉर स्टेम सेल साइंस एंड रीजनरेटिव मेडिसिन (BRIC-inStem), बंगलूरू, CMC वेल्लोर और अन्य शीर्ष संस्थानों के सहयोग से परीक्षणों के साथ, रीजनरेटिव मेडिसिन में ट्रांसलेशनल रिसर्च का नेतृत्व कर रहा है। जैव सुरक्षा स्तर III प्रयोगशालाएँ और भ्रूण विज्ञान में अनुसंधान, अनुप्रयोग और प्रशिक्षण केंद्र (CReATE) जैसी बुनियादी सुविधाएँ तैयारी और मातृ स्वास्थ्य अनुसंधान को बढ़ावा देती हैं।

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