सिकल सेल एनीमिया के विरुद्ध सफलता पर भारत के प्रयास

कैसगेवी और लाइफजेनिया: CRISPR आधारित जीन थेरेपी

• वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और CRISPR थेरेप्यूटिक्स द्वारा निर्मित कैसगेवी और ब्लूबर्ड बायो द्वारा निर्मित लाइफजेनिया 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए है।
• ये दोनों उपचार अलग-अलग तरीकों से काम करते हैं, हालाँकि दोनों उपचार नोबेल विजेता CRISPR/Cas9 जीनोम एडिटिंग तकनीक का उपयोग करते हैं।

कैसगेवी थेरेपी

• इस थेरेपी में मरीज के रक्त स्टेम सेल का इस्तेमाल किया जाता है, जिन्हें CRISPR/Cas9 का प्रयोग करके सटीक रूप से ‘एडिट’ किया जाता है। 
• यह थेरेपी BCL11A नामक जीन को लक्षित करती है, जो भ्रूण से वयस्क हीमोग्लोबिन में बदलने के लिए महत्त्वपूर्ण है। 
• यह थेरेपी शरीर के तंत्र का उपयोग करके अधिक भ्रूण हीमोग्लोबिन का उत्पादन करती है, जिससे दोनों स्थितियों के लक्षण कम हो जाते हैं।

लाइफजेनिया थेरेपी

• यह एक स्वस्थ हीमोग्लोबिन-उत्पादक जीन को वितरित करने के लिए एक वायरल भाग का उपयोग करती है। 
• लाइफजेनिया एक वायरस (एक लेन्टिवायरस, जो एचआईवी परिवार से संबंधित है) के टुकड़े के माध्यम से हीमोग्लोबिन-उत्पादक जीन के कार्यात्मक संस्करण को वितरित करने के लिए इसका उपयोग करके काम करता है।

SCD से निपटने के लिए सरकारी पहल

• राष्ट्रीय सिकल सेल एनीमिया उन्मूलन मिशन: केंद्रीय बजट 2023 में प्रस्तुत, इस मिशन का उद्देश्य विशेष रूप से देश की जनजातीय आबादी के बीच सिकल सेल रोग से उत्पन्न महत्त्वपूर्ण स्वास्थ्य चुनौतियों का समाधान करना है।
• • देश भर के 17 उच्च प्रभावित राज्यों में कार्यान्वित इस कार्यक्रम का उद्देश्य सिकल सेल रोग के सभी रोगियों की देखभाल और संभावनाओं में सुधार करना है, साथ ही रोग की व्यापकता को कम करना है।
  • यह कार्यक्रम राष्ट्रीय स्वास्थ्य मिशन के हिस्से के रूप में एक मिशन मोड में क्रियान्वित किया जाता है, जिसका उद्देश्य वर्ष 2047 तक सिकल सेल आनुवंशिक संचरण को समाप्त करना है, जो रोग के उन्मूलन के लिए दीर्घकालिक प्रतिबद्धता दर्शाता है।
• बजट 2023-24: सरकार ने आदिवासी क्षेत्रों में 40 वर्ष से कम आयु के लोगों को “विशेष कार्ड” वितरित करने की अपनी योजना की घोषणा की।
• • स्क्रीनिंग परिणामों के आधार पर कार्डों को विभिन्न श्रेणियों में विभाजित किया जाएगा। 
  • मिशन को राष्ट्रीय स्वास्थ्य मिशन के तहत वित्तपोषण प्राप्त होगा।
• जनजातीय मामलों के मंत्रालय (MoTA) ने जनजातीय क्षेत्रों में रोगियों और स्वास्थ्य देखभाल सेवाओं के बीच की खाई को पाटने के लिए सिकल सेल रोग सहायता कॉर्नर शुरू किया है।
• • यह पोर्टल एक वेब-आधारित रोगी संचालित पंजीकरण प्रणाली प्रदान करता है, जो भारत में जनजातीय लोगों के बीच सिकल सेल रोग (SCD) से संबंधित सभी सूचनाओं को एकत्रित करता है, जिसमें उन्हें रोग या लक्षण होने पर स्वयं को पंजीकृत करने के लिए एक मंच प्रदान करना भी शामिल है।
• समय पर और प्रभावी कार्रवाई के लिए भारत सरकार और स्वास्थ्य देखभाल निजी और सार्वजनिक निकायों के वरिष्ठ अधिकारियों की राष्ट्रीय सिकल सेल रोग परिषद भी गठित की गई है।

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