सिकल सेल रोग के इलाज के लिए हाइड्रॉक्सीयूरिया का मौखिक फॉर्मूलेशन

संदर्भ

भारतीय चिकित्सा अनुसंधान परिषद (Indian Council of Medical Research) ने बच्चों में सिकल सेल रोग के इलाज के लिए हाइड्रॉक्सीयूरिया (Hydroxyurea) की कम खुराक या बाल चिकित्सा मौखिक फॉर्मूलेशन (Pediatric Oral Formulation) के संयुक्त विकास एवं  व्यावसायीकरण के लिए अभिव्यक्तियाँ आमंत्रित की।

संबंधित तथ्य

• दक्षिण एशिया में सिकल सेल रोग के सबसे अधिक प्रसार के मामले में भारत पहले स्थान पर है, देश में 20 मिलियन से अधिक इस रोग से प्रभावित व्यक्ति रहते हैं।

सिकल सेल रोग के बारे में

• सिकल सेल एनीमिया एक आनुवंशिक रक्त विकार है, जो हीमोग्लोबिन के उत्पादन को प्रभावित करता है, लाल रक्त कोशिकाओं में प्रोटीन जो पूरे शरीर में ऑक्सीजन पहुँचाता है।
• कारण: सिकल सेल एनीमिया वाले लोगों में हीमोग्लोबिन का स्तर असामान्य होता है, जिसके कारण उनकी लाल रक्त कोशिकाएँ कठोर एवं चिपचिपी हो जाती हैं एवं अर्द्ध-चंद्राकार या दरांती के आकार की हो जाती हैं।
  • ये असामान्य आकार की कोशिकाएँ छोटी रक्त वाहिकाओं में फँस सकती हैं, जिससे छोटी रक्त वाहिकाएँ अवरुद्ध हो सकती हैं।
  • स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाएँ नरम, लचीली एवं गोल होती हैं।

• लक्षण: एनीमिया, दर्द संकट, थकान, पीलिया, विकास में देरी, एवं संक्रमण के प्रति संवेदनशीलता में वृद्धि।
• घटना: यह आमतौर पर अफ्रीकी मूल के लोगों में पाया जाता है, लेकिन यह हिस्पैनिक, मध्य पूर्वी और भूमध्यसागरीय मूल के लोगों में भी हो सकता है।
• प्रभाव: सिकल कोशिकाएँ स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं की तुलना में अधिक तेजी से टूटती हैं, जिससे एनीमिया होता है, जिससे लाल रक्त कोशिकाओं की लगातार कमी होती है और स्ट्रोक, हृदय, गुर्दे की समस्याओं और गर्भावस्था की जटिलताओं जैसी स्थितियों से संक्रमण एवं  मृत्यु का खतरा बढ़ जाता है।
• उपचार: सिकल सेल एनीमिया का कोई इलाज नहीं है। SCD की शीघ्र पहचान, प्रबंधन और उपचार प्रभावित व्यक्तियों को लंबा जीवन जीने में सक्षम बनाता है।
• विश्व सिकल कोशिका दिवस: इस आनुवंशिक रक्त विकार के बारे में जागरूकता बढ़ाने और लोगों को अपनी जीवनशैली को प्रबंधित करने के तरीके के बारे में शिक्षित करने के लिए 19 जून को मनाया जाता है।

सिकल सेल रोग के लिए हाइड्रॉक्सीयूरिया उपचार

• हाइड्रॉक्सीयूरिया एक मायलोस्प्रेसिव (Myelosuppressive) एजेंट है, जो सिकल सेल रोग एवं थैलेसीमिया (Thalassemia) के रोगियों के इलाज के लिए एक प्रभावी दवा है क्योंकि यह रक्त कोशिकाओं को गोल एवं लचीला रखता है ताकि शरीर में ऑक्सीजन का आसान प्रवाह और बेहतर वितरण सुनिश्चित हो सके।
• कार्य: हाइड्रॉक्सीयूरिया शरीर को एक प्रकार का हीमोग्लोबिन बनाने में मदद करता है, जो लाल रक्त कोशिकाओं को गोल रखने में मदद करता है। इसलिए, जो लोग हाइड्रॉक्सीयूरिया लेते हैं उनमें अधिक ऊर्जा, और कम दर्द एवं एनीमिया हो सकता है।
• आवश्यकता: भारत में सिकल सेल रोग के मामलों की खतरनाक संख्या को देखते हुए और सिकल सेल एनीमिया को समाप्त करने के लिए राष्ट्रीय मिशन (वर्ष 2047 तक) के शुभारंभ को देखते हुए, HU (हाइड्रॉक्सीयूरिया) के बाल चिकित्सा फॉर्मूलेशन की आवश्यकता है।
• भारत में
  • भारत में अधिकांश फार्मास्यूटिकल कंपनियाँ हाइड्रॉक्सीयूरिया के 500 मिलीग्राम कैप्सूल या 200 मिलीग्राम टैबलेट का विपणन करती हैं, जबकि बच्चों में निर्धारित खुराक दो वर्ष की उम्र के बाद शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 10-15 मिलीग्राम है।

सिकल सेल एनीमिया पर राष्ट्रीय मिशन इसकी घोषणा केंद्रीय बजट 2023 के हिस्से के रूप में की गई थी। उद्देश्य: सभी रोगियों के लिए सस्ती और गुणवत्तापूर्ण स्वास्थ्य देखभाल तक पहुँच को सक्षम बनाना और वर्ष 2047 तक सार्वजनिक स्वास्थ्य समस्या के रूप में सिकल सेल रोग को समाप्त करना। मिशन का फोकस क्षेत्र जागरूकता निर्माण।  प्रभावित जनजातीय क्षेत्रों में 0-40 वर्ष की आयु वर्ग के सात करोड़ लोगों की सार्वभौमिक जाँच। केंद्रीय मंत्रालयों एवं राज्य सरकारों के सहयोगात्मक प्रयासों के माध्यम से परामर्श।

• • राष्ट्रीय स्वास्थ्य मिशन के दिशा-निर्देश: इसके अनुसार, बाल चिकित्सा खुराक की उपलब्धता की कमी के साथ-साथ विषाक्तता के डर के कारण स्वास्थ्य सेवा प्रदाता केवल बच्चों में सिकल कोशिका रोग के लक्षण वाले रोगियों के लिए हाइड्रॉक्सीयूरिया थेरेपी शुरू करते हैं।
• चुनौती
  • अनुपलब्धता: बाल रोगियों के मामले में प्रभावी उपयोग के लिए यह निलंबन रूप में उपलब्ध नहीं है।
  • कम खुराक वाला उपचार: इसे तैयार करना सेवा प्रदाताओं के लिए एक चुनौती है, क्योंकि कैप्सूल या टैबलेट को शरीर के वजन के अनुसार प्रशासित करने के लिए उचित रूप से तोड़ना पड़ता है, जिससे मापी गई खुराक के साथ उपलब्ध प्रभावकारिता खतरे में पड़ जाती है।
  • अनुमापन प्रक्रिया: खुराक का अनुमापन कठिन है, एवं वर्तमान में, टूटे हुए कैप्सूल के एक अंश का उपयोग करके किया जाता है, जिससे दवा का कम सटीक प्रशासन हो सकता है।

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